سندرم شکننده X (FXS) معاملات داروهای خوراکی مولکول کوچک به 450 میلیون دلار می رسد

سندرم شکننده X (FXS) معاملات داروهای خوراکی مولکول کوچک به 450 میلیون دلار می رسد

به تازگی ، صنعت داروسازی در یک معامله بزرگ ، با یک شرکت بیو دارویی که به یک توافق نامه مجوز منحصر به فرد جهانی برای داروهای خوراکی مولکول کوچک برای سندرم X شکننده (FXS) برای 450 میلیون دلار رسید ، رسید. این معامله نه تنها رکورد جدیدی را در زمینه بیماری نادر تعیین کرده است ، بلکه امید جدیدی را برای درمان بیماران مبتلا به سندرم شکننده X به ارمغان آورده است. در زیر ، تجزیه و تحلیل مفصلی از این رویداد داغ آورده شده است.

1. پیشینه و اهمیت معامله

سندرم شکننده X یک ناتوانی فکری ارثی است که در اثر جهش در ژن FMR1 ایجاد می شود. حدود 1 میلیون بیمار در سراسر جهان وجود دارد و در حال حاضر هیچ داروی درمانی خاصی وجود ندارد. داروی دهان و دندان مولکول کوچک در این معامله با هدف قرار دادن مسیرهای کلیدی بیماری ، اثربخشی قابل توجهی در کارآزمایی های بالینی نشان داده و به عنوان یک "پیشرفت درمانی" توسط صنعت در نظر گرفته می شود.

داده های اصلی معامله به شرح زیر است:

2. نکات برجسته داده های بالینی

این دارو در کارآزمایی های بالینی فاز دوم به خوبی انجام شده است ، با داده های کلیدی به شرح زیر:

3. تجزیه و تحلیل بازار و تأثیر صنعت

1بیماری های نادر حق بیمه قابل توجهی دارند: پیش بینی می شود هزینه درمان سالانه داروهای FXS به 250،000 دلار برسد و اندازه بازار جهانی ممکن است از 5 میلیارد دلار فراتر رود.
2محبوبیت سرمایه افزایش می یابد: در سال 2023 ، حجم معاملات در زمینه علوم اعصاب 40 ٪ نسبت به سال گذشته افزایش یافته است و FXS تمرکز جدیدی شد.
3ارزش پلتفرم فناوری: این پلت فرم مولکول کوچک همچنین می تواند برای سایر بیماریهای مرتبط با RNA اعمال شود ، با ارزش مشتق بالقوه بیش از 1 میلیارد دلار آمریکا.

4 نظر متخصص

دکتر اسمیت ، استاد نوروژنتیک دانشکده پزشکی هاروارد گفت: "این اولین داروی خوراکی است که به طور مستقیم مکانیسم اصلی آسیب شناسی FXS را هدف قرار می دهد ، و ساختار معامله آن منعکس کننده تقاضای فوری بازار برای روشهای درمانی نوآورانه است." "برنامه NDA قرار است در سال 2025 ارسال شود ، که انتظار می رود شکاف بالینی را پر کند."

V. واکنش بافت بیمار

اتحاد بین المللی شکنندگی X بیانیه ای صادر کرد و می گوید: "این مهمترین پیشرفت درمانی در دهه گذشته است." طبق آمار ، بیش از 3000 خانواده در سراسر جهان برای شرکت در آزمایشات بالینی بعدی ثبت نام کرده اند.

6. خواندن بیشتر: حقایق کلیدی سندرم X شکننده

این معامله ممکن است شرکت های چینی بیشتری را برای ورود به زمینه بیماری های ژنتیکی ارتقا دهد. طبق آمار ناقص ، حداقل 5 شرکت دارویی در چین در حال حاضر تحقیقات مربوط به FXS را انجام می دهند ، اما همه آنها در مراحل اولیه هستند.